Nel 2018 la Società italiana di Ematologia, finanziata da AIL con un lascito testamentario, ha promosso il progetto scientifico di Gabriele Todisco, medico di 33 anni dell´Università di Pavia. Da questi fondi nasce uno studio che cerca di individuare i meccanismi molecolari responsabili delle sindromi mielodisplastiche, gettando le basi per la futura creazione di farmaci intelligenti.

"L’idea alla base di un lascito solidale è quella di prendersi cura del futuro, di investire sul domani anche se non lo si vedrà con i propri occhi. Ed è lo stesso principio che sta alla base della ricerca scientifica: saranno le generazioni future che beneficeranno dei risultati del nostro lavoro di oggi, vivendo sempre di più e sempre meglio.

Fare un lascito significa, quindi, dare la possibilità di costruire qualcosa di bello e duraturo, che è quello che abbiamo fatto con la borsa di studio finanziata dall’Associazione. I fondi AIL hanno sostenuto una ricerca internazionale che coinvolge due centri di riferimento per lo studio e la cura delle sindromi mielodisplastiche: l’Università di Pavia, dove lavoro attualmente, e il Karolinska Institutet di Stoccolma, dove ho lavorato nel 2018.

Questa ricerca si concentra sullo studio dei meccanismi molecolari responsabili del progredire del tumore e il suo obiettivo è trovare una risposta a questa domanda: cosa distingue la cellula staminale emopoietica e i linfociti del Signor Rossi, che non risponde alle terapie, da quelli del Signor Bianchi che invece risponde al trattamento con agenti ipometilanti?

I fondi che AIL ha erogato sono serviti per analizzare l’RNA delle cellule staminali e dei linfociti T dei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica e per studiare come si comportano a livello molecolare queste due entità antitetiche. La cellula staminale, infatti, è responsabile della persistenza della malattia, mentre i linfociti, se adeguatamente stimolati, possono contenerla.

Lo studio è stato diviso in due fasi. La fase uno si concentra sui fattori predittivi di risposta al trattamento. Cosa significa? In sostanza abbiamo capito che individuando determinate tracce a livello della cellula staminale e dei linfociti del paziente, siamo in grado di capire, prima ancora di iniziare le cure, se la persona che abbiamo davanti rientrerà nel 50% di malati che risponde positivamente al trattamento oppure no. Questo ci permetterà di personalizzare la terapia, evitare stress fisici inutili ai pazienti e consigliare loro una diversa linea di terapia. Non solo, grazie a queste tracce possiamo anche monitorare la profondità di risposta e capire a priori quali pazienti sono destinati ad avere una recidiva.

La fase due dello studio, invece, mira ad individuare i meccanismi molecolari responsabili della progressione della malattia. In poche parole vogliamo superare i limiti delle terapie attualmente disponibili. Capire le basi molecolari delle sindromi mielodisplastiche significa anche comprendere perché in alcuni soggetti la neoplasia si sviluppa e in altri no. Questo filone di ricerca è particolarmente importante perché se riuscissimo ad individuare la proteina che sta base di questi meccanismi di progressione, potremmo creare dei farmaci intelligenti per bersagliarle, dandoci la possibilità in futuro di guarire i pazienti senza ricorrere a chemioterapici.

Ovviamente il percorso è ancora lungo, ma siamo sicuri che questa è la direzione da prendere. Pensate ad esempio alla Leucemia Acuta Promielocitica (LAP), una malattia che una volta aveva la prognosi peggiore in campo ematologico, con una sopravvivenza di poche settimane dalla diagnosi. Ora la LAP è la forma di leucemia con la prognosi migliore e tutto questo perché i ricercatori sono riusciti ad individuare le basi molecolari del tumore e hanno disegnato farmaci specifici, salvando centinaia di vite ogni anno.

Oggi noi abbiamo sotto gli occhi i risultati straordinari di anni di impegno e di studio, ma non dobbiamo fermarci. Per ogni nuova scoperta, infatti, nascono mille nuove domande a cui dobbiamo dare una risposta. La ricerca cresce come un enorme albero, noi non sappiamo dire prima quale ramo darà i frutti e quale dovrà essere tagliato, ma sappiamo che per farlo crescere c’è bisogno di cure e, soprattutto, di nutrimento.

Per questo voglio ringraziare chi ha deciso di fare un lascito a favore di AIL, perché permetterà a tante persone come me di prendersi cura di questo albero e far sì che diventi sempre più forte e più grande”.