Valutare l'efficacia di un an approccio terapeutico senza chemioterapia

Valutare l’efficacia di un approccio terapeutico senza chemioterapia per la Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+. È questo l’obiettivo dello studio LAL2116 condotto dal GIMEMA, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto e finanziato per il 20% da AIL. La ricerca sarà realizzata anche grazie alla generosità della signora Maria Luisa, che con un lascito testamentario ha donato 100 mila euro per la cura dei tumori del sangue.

Valutare l'efficacia di un an approccio terapeutico senza chemioterapia

Lo studio avrà una durata complessiva di 41 mesi, coinvolgerà 55 centri di ematologia e 63 pazienti con l'obiettivo di gettare le basi per una cura a bassa tossicità che utilizzi farmaci sperimentali non ancora sul mercato per questa specifica patologia.

La Leucemia Acuta Linfoblastica (LAL) è una patologia in cui il midollo osseo normale viene improvvisamente invaso da cellule maligne, per ragioni che tutt’ora sono sconosciute. Le cellule leucemiche si sostituiscono alla parte di midollo osseo che normalmente produce gli elementi vitali del sangue: i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

Gli studi finora eseguiti ci hanno permesso di capire che non tutte le forme di LAL sono uguali, poiché le cellule leucemiche possono avere delle differenze tra paziente e paziente che influiscono sulla sensibilità alla terapia eseguita. Oggi è possibile distinguere le forme di LAL che hanno una sensibilità maggiore al trattamento da quelle che sono più resistenti, che hanno cioè maggiori tendenze alla recidiva o che presentino delle caratteristiche biologiche particolari. Per queste ultime, quindi, sono stati messi a punto trattamenti più intensivi, nel tentativo di offrire ad ogni paziente una terapia più specifica, con l’obiettivo di aumentare le percentuali di guarigione.

Questo discorso è valido, in particolare, per la forma di LAL Ph+. Per questa patologia è da qualche anno internazionalmente riconosciuto il ruolo di un gruppo di molecole chiamate inibitori della Tirosin-chinasi, che bloccano il funzionamento della proteina prodotta dal cromosoma Philadelphia, responsabile della trasformazione leucemica delle cellule del sangue. In questo studio è inoltre previsto l’utilizzo di un farmaco appartenente ad una nuova classe di anticorpi, capace di dirigere il sistema immunitario selettivamente contro le cellule tumorali.

La terapia sperimentale combinata di anticorpi e inibitori della Tirosin-chinasi ha quindi l’enorme vantaggio di agire solo sulle cellule malate, a differenza di quanto accade con la chemioterapia, con una conseguente riduzione della tossicità e dei gravi effetti collaterali.

Lo studio LAL2116 arriverà a conclusione tra due anni, c’è quindi bisogno ancora del vostro aiuto per continuare a far crescere la ricerca.

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