Leucemia mieloide acuta: dal congresso EHA 2026 una nuova combinazione di farmaci come "ponte" salvavita verso il trapianto

Una nuova strategia terapeutica potrebbe rappresentare un passo avanti fondamentale per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione del gene NPM1 che si trovano ad affrontare un momento delicato del loro percorso di cura.

Lo dimostrano i promettenti risultati dello studio italiano di fase 2 denominato GIMEMA AML252, presentato al congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) tenutosi a Stoccolma a giugno 2026. Questo studio ha valutato l'efficacia di una terapia combinata a base di due farmaci: venetoclax e azacitidina. I risultati suggeriscono che, in futuro, questa associazione potrà prevenire le ricadute e accompagnare in sicurezza i pazienti verso il trapianto di cellule staminali.

La Leucemia Mieloide Acuta è un tumore del sangue aggressivo. In molti pazienti, le cellule leucemiche presentano una specifica alterazione genetica, nota come mutazione NPM1. Dopo una prima fase di chemioterapia intensiva, alcuni di questi pazienti vanno incontro a quello che i medici chiamano "fallimento molecolare", trovandosi così ad alto rischio. Per questi pazienti, ricevere un trapianto allogenico di cellule staminali (HSCT) rappresenta un'opzione di cura fondamentale per il futuro.

Lo studio clinico multicentrico ha coinvolto pazienti adulti affetti da LMA con mutazione NPM1, in buone condizioni per affrontare un trapianto, ma che si trovavano in una fase di ricaduta o progressione della malattia.

I ricercatori hanno trattato 35 pazienti con una combinazione di due farmaci:

• Venetoclax, un farmaco che blocca in modo mirato una proteina (Bcl-2) che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere, così queste vanno incontro a morte;

• Azacitidina, un farmaco che agisce sul DNA delle cellule malate affinché queste smettano di moltiplicarsi.

L’obiettivo principale era capire se questa cura potesse funzionare come strategia "ponte", ovvero se fosse in grado di abbattere la malattia residua e permettere ai pazienti di arrivare al trapianto di cellule staminali nelle migliori condizioni possibili e senza subire una ricaduta clinica.

I dati emersi dallo studio (su un totale di 34 pazienti analizzati) sono stati molto incoraggianti e dimostrano un'elevata sensibilità della malattia a questo trattamento.

• L'85% dei pazienti trattati ha ottenuto una risposta molecolare complessiva, riducendo significativamente le tracce della malattia;

• Nel 79% dei casi, la malattia residua misurabile si è completamente azzerata;

• Questo importante traguardo è stato raggiunto in tempi rapidi, in media in circa due mesi dall'inizio della cura;

• Il traguardo più importante riguarda l'accesso alle cure successive: ben l'85% dei pazienti ha potuto procedere con il trapianto di cellule staminali.

Anche dal punto di vista della tollerabilità, i medici hanno potuto gestire gli effetti collaterali; i più comuni hanno riguardato la riduzione dei globuli bianchi e delle piastrine.

I risultati di questo studio aprono una prospettiva di grande speranza per chi affronta la LMA. Grazie all'approccio testato nello studio GIMEMA, in futuro potrebbe essere possibile:

• Prevenire la ricaduta della malattia;

• Ripulire in modo profondo il sangue dalle tracce microscopiche di leucemia;

• Offrire ai pazienti un "ponte" sicuro, efficace e mirato per poter affrontare l'operazione salvavita del trapianto.

La diagnosi di leucemia fa paura, ma la ricerca ematologica sta compiendo passi da gigante per trovare soluzioni sempre più tempestive e personalizzate, in grado di cambiare concretamente il futuro dei pazienti.

Fonte: Sartor C, et al. HemaSphere. 2026;10(S1):S128